NHS England afferma che il primo nuovo trattamento per l'anemia falciforme in 20 anni aiuterà a mantenere migliaia di persone fuori dall'ospedale nei prossimi tre anni, secondo un rapporto della BBC. Quali sono i suoi dettagli?
Qual è la nuova proprietà?
Il nuovo nome generico del farmaco è Crizanlizumab ed è prodotto da Novartis, con il marchio ADAKVEO.
Come viene somministrato crizanlizumab?
Crisanlizumab viene somministrato in vena e può essere assunto da solo o con un trattamento standard e regolari trasfusioni di sangue.
Computer illustrazione che mostra la differenza tra globuli rossi normali e globuli rossi a forma di falce nell'anemia falciforme, anemia falciforme
Qual è l'effetto di crizanlizumab?
In uno studio, i pazienti che hanno assunto crizanlizumab hanno avuto una media di 1,6 attacchi di anemia falciforme all'anno, rispetto a quasi 3 volte senza questo trattamento.
Che cos'è un attacco di cellule falciformi?
Le crisi falciformi sono attacchi dolorosi che possono richiedere cure ospedaliere e portare ad altre complicazioni di salute e sono causate da globuli rossi a forma di falce che bloccano i piccoli vasi sanguigni.
Qual è l'importanza del trattamento?
L'ente benefico per le cellule falciformi ha affermato che il nuovo trattamento ha portato "nuova speranza" alle persone che vivono con la condizione del sangue genetica più comune al mondo.
Amanda Pritchard, amministratore delegato del NHS, ha dichiarato: "Nel momento in cui un nuovo farmaco è stato approvato, il nostro compito è assicurarci di poter concludere un accordo per assicurarci che sia accessibile a tutti e farlo uscire il più rapidamente possibile. "
Va notato che nel 2019 la FDA ha approvato crizanlizumab per ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive (VOC) negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 16 anni con anemia falciforme.
Qual è la natura dell'anemia falciforme?
L'anemia falciforme è un gruppo di malattie ereditarie dei globuli rossi, con un problema con l'emoglobina nel sangue. Questo è secondo Medline Plus della National Library of Health negli Stati Uniti d'America.
L'emoglobina è una proteina presente nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo. Nell'anemia falciforme, l'emoglobina si forma sotto forma di bastoncini duri (Stiff Rods) all'interno dei globuli rossi, e questo cambia la forma dei globuli rossi. Le cellule dovrebbero essere a forma di disco, ma questo le cambia in una forma a mezzaluna o a falce.
Le cellule a forma di falce non sono flessibili e non possono cambiare forma facilmente e molte di esse scoppiano mentre si muovono attraverso i vasi sanguigni. Le cellule falciformi di solito vivono solo da 10 a 20 giorni, invece dei 90-120 giorni in cui vivono i normali globuli rossi.
Il tuo corpo potrebbe avere difficoltà a produrre abbastanza nuove cellule per sostituire quelle che hai perso. Per questo motivo, potresti non avere abbastanza globuli rossi. Questa è una condizione chiamata anemia e può farti sentire stanco.
Le cellule falciformi possono anche aderire alle pareti dei vasi, causando un blocco che rallenta o interrompe il flusso sanguigno. Quando ciò accade, l'ossigeno non può raggiungere i tessuti vicini.
La mancanza di ossigeno può causare attacchi gravi e improvvisi (crisi). Questi attacchi possono avvenire senza preavviso. Se hai un attacco, potresti dover andare in ospedale per il trattamento.
Qual è la causa dell'anemia falciforme?
L'anemia falciforme è causata da un gene difettoso chiamato gene falciforme. Le persone con la malattia nascono con due geni delle cellule falciformi, uno da entrambi i genitori.
Se sei nato con un gene falciforme, si parla di tratto falciforme. Le persone con tratto falciforme sono generalmente sane, ma possono trasmettere il gene difettoso ai loro figli.
Adakveo (crizanlizumab), anemia falciforme Il nuovo nome generico del farmaco è Crizanlizumab, prodotto da Novartis, con il nome commerciale ADAKVEO (Foreign Press)
Quali sono i sintomi dell'anemia falciforme?
Le persone con anemia falciforme iniziano a mostrare segni della malattia durante il primo anno di vita, di solito intorno ai 5 mesi di età. I primi sintomi dell'anemia falciforme possono includere:
Gonfiore doloroso alle mani e ai piedi.
stanchezza o disagio;
Ingiallimento della pelle o ingiallimento del bianco degli occhi (ittero).
Gli effetti dell'anemia falciforme variano da persona a persona e possono cambiare nel tempo. La maggior parte è correlata alle complicanze della malattia e può includere:
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dolore intenso
Anemia.
Danno d'organo.
infezioni.
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Quali sono i trattamenti per l'anemia falciforme?
L'unico trattamento per l'anemia falciforme è un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali.Poiché i trapianti possono avere gravi effetti collaterali, di solito vengono utilizzati solo nei bambini con grave anemia falciforme. Affinché un trapianto abbia successo, il midollo osseo deve corrispondere perfettamente e il miglior donatore di solito è un fratello o una sorella.
Esistono trattamenti che possono aiutare ad alleviare i sintomi, ridurre le complicanze e prolungare la vita:
Antibiotici per cercare di prevenire le infezioni nei bambini più piccoli.
Analgesici per il dolore acuto o cronico.
Idrossiurea, un farmaco che ha dimostrato di ridurre o prevenire molte complicanze dell'anemia falciforme e di aumentare la quantità di emoglobina fetale nel sangue. E questo