il 90 per cento dei pazienti con talassemia beta curati con una terapia genica che corregge l'errore alla base della malattia smette di aver bisogno di trasfusioni per almeno un anno.
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| #TALASSEMIA , UNA TERAPIA GENICA LIBERA DALLE TRASFUSIONI IL 90% DEI MALATI |
è il risultato di uno studio condotto in nove centri tra cui l'ospedale bambin gesù di roma pubblicato sul new england journal of medicine la sperimentazione partita nel 2016 ha coinvolto nove centri tra italia francia germania thailandia regno unito e stati uniti.
23 ai pazienti con beta talassemia coinvolti tutti i dipendenti dalla trasfusione all'inizio dello studio otto bambini con meno di 12 anni e 15 dai 12 ai 50 anni.
la terapia genica oggetto dello studio è già stata approvata come farmaco orfano dell'agenzia per i farmaci europea correggere questo difetto nelle cellule del paziente.
la sperimentazione ha mostrato un aumento della produzione di emoglobina in tutti i malati arruolati in 20 dei 22 pazienti valutati cioè il 91 per cento.
la produzione di emoglobina era tale da liberarli dalla trasfusione per almeno un anno in alcuni casi quasi per due anni il trattamento si è dimostrato efficace anche nei bambini al di sotto dei 12 anni 6 su 7 non hanno avuto bisogno di trasfusione anche i due pazienti che nonostante la terapia hanno continuato ad aver bisogno delle trasfusioni, hanno comunque ridotto il fabbisogno di sangue questi dati suggeriscono che nella maggior parte dei pazienti con beta
talassemia dipendente da trasfusioni una sola infusione di betis celle è potenzialmente curativa concludono i ricercatori franco locatelli direttore del dipartimento di oncoematologia dell'ospedale bambin gesù di roma, ha affermato che quando si hanno dei dati di follow up così importanti si può parlare di guarigione.
